新资讯_礼来公司获得Selpercatinib新药申请的FDA优先审查

发布时间：2023年01月31日点击：[3]人次

礼来公司获得Selpercatinib新药申请的FDA优先审查

印第安纳波利斯， 2020年1月29日，美通社/- 礼来公司（NYSE：LLY）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准对selpercatinib（LOXO- 292），用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC），RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和 RET融合阳性甲状腺癌。NDA基于LIBRETTO-001 在RET改变的肺癌和甲状腺癌中进行的1/2期试验数据。FDA已向NDA提出申请，并在今年第三季度设定了《处方药使用者费用法案》（PDUFA）中国机械。

礼来肿瘤学总裁安妮·怀特（Anne White）说：“我们很高兴FDA授予selpercatinib NDA优先审查的地位。这代表着向患有某些RET驱动的癌症患者提供新的精密疗法的重要一步。” “与我们最近开展的两项3期selpercatinib临床试验相结合，我们对该计划的积极势头感到非常兴奋，并希望能尽快为RET驱动型癌症患者提供改变常规的治疗方法。”

在先前的监管行动中，基于1/2 LIBRETTO-001期试验的早期数据，FDA授予selpercatinib突破性治疗指定称号，用于以下人群的治疗：

转移性RET融合阳性NSCLC，需要全身治疗，并已在铂类化疗和抗PD-1或抗PD-L1治疗后进展；

需要全身治疗的RET突变型MTC，在先前治疗后进展，并且没有可接受的替代治疗方案；和

需要全身治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌，在先前的治疗后已有进展，并且没有可接受的替代治疗选择。

在2019年，selpercatinib被指定为治疗RET融合阳性NSCLC以及治疗RET融合阳性和RET突变型甲状腺癌的孤儿药，包括分化不良的甲状腺癌，未分化或间变性的甲状腺癌，MTC和局部晚期或转移性滤泡性或乳头状甲状腺癌。

在2019年十二月，礼来公司开了两个selpercatinib 3期试验：LIBRETTO-431例初治 RET 融合阳性NSCLC和LIBRETTO-531例初治 RET-突变MTC。每个试验将招募400名患者。

关于RET驱动的癌症关于RET

激酶的基因组改变（包括融合和激活点突变）会导致RET信号过度活跃和细胞生长不受控制。在大约2％的NSCLC，10％至20％的乳头状癌和其他甲状腺癌以及一部分其他癌症中发现了RET融合。激活RET点突变约占MTC的60％。RET融合癌和RET突变型MTC的增殖和存活主要依赖于这种单一活化的激酶。这种依赖性，通常称为“致癌基因成瘾”，使此类肿瘤高度易受靶向RET的小分子抑制剂的影响。

关于LIBRETTO-001

LIBRETTO-001的1/2期临床试验是接受RET抑制剂治疗的RET驱动型癌症患者的最大临床试验。该试验包括剂量递增阶段（阶段1）和剂量扩展阶段（阶段2）。该试验的第二阶段部分的主要终点为客观缓解率（ORR），次要终点为反应持续时间（DoR），无进展生存期（PFS）和安全性。NSCLC人群的结果在2019年IASLC世界肺癌大会（WCLC）上发表，而甲状腺人群的结果在2019年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上发表。

关于LIBRETTO-431

LIBRETTO-431是一项针对未经治疗的RET 融合阳性NSCLC 患者的随机3期临床试验。该试验将招募400名先前未曾接受过转移性疾病全身治疗的晚期或转移性 RET融合阳性NSCLC患者。入选的试验参与者将按1：1的比例随机接受塞泊卡替尼或铂基（卡铂或顺铂）和培美曲塞治疗，伴或不伴派姆单抗作为其晚期或转移性RET 融合阳性NSCLC的初始治疗。 RET 融合可以使用本地测试进行识别。该试验的疗效终点为PFS，总生存期（OS），ORR，DoR和颅内ORR。对于随机分配到对照组的患者，允许在进展时进行交叉。

关于LIBRETTO-531

LIBRETTO-531是一项针对未经治疗的RET突变MTC 患者的随机3期临床试验。该试验将招募400名先前未曾接受过转移性疾病全身治疗的晚期或转移性 RET突变MTC患者。入选的试验参与者将按照2：1的比例随机分配，以接受selpercatinib或医师选择的cabozantinib或vandetanib作为其晚期或转移性RET突变MTC的初始治疗。 RET 突变可以使用局部测试来鉴定。该试验的疗效终点为PFS，无治疗失败生存期（TFFS），OS，ORR和DoR。对于随机分配到对照组的患者，允许在进展时进行交叉。

关于Selpercatinib（LOXO-292）

Selpercatinib（LOXO-292）是临床开发中一种高度选择性和有效的口服研究新药，用于治疗在转染（RET）激酶中发生异常重排的癌症患者。RET融合和突变发生在多种肿瘤类型中，且发生频率不同。Selpercatinib 设计用于抑制天然RET信号传导以及预期的获得性耐药机制。